Průlom v léčbě? Vědci tuší, jak na královskou nemoc
Vědcům z americké dětské kliniky v Memphisu a z londýnské univerzity se údajně podařil průlom v léčbě hemofilie, poruchy srážlivosti krve. Mnozí experti jejich úspěch označují za dlouho očekávaný zlom v boji proti tomuto geneticky podmíněnému onemocnění, při němž organismus ztrácí schopnost zastavit krvácení.
Jednoduchá genová terapie, experimentální metoda nápravy vadných genů, prokázala schopnost vytvářet životně důležitý faktor srážlivosti. Výsledek výzkumu by mohl nabídnout dlouhodobé řešení pro lidí postižené hemofilií B, kdy chybí nebo je nedostatek takzvaného faktoru srážlivosti IX.
Odborníci nyní zkoumají stejný postup i pro léčbu hemofilie A, která je běžnější a jíž trpí asi 80 procent hemofiliků.
"Toto je metoda pro teoreticky trvalé vyléčení pacientů," prohlásil doktor Charles Abrams z Americké hematologické společnosti.
Doposud vývoj genové terapie držely zpět bezpečnost a účinnost. Při jednom z experimentu v roce 2002 byli vyléčeni dva francouzští chlapci se vzácnou poruchou imunity, onemocněli ale leukémií, v roce 1999 zase při genové terapii zemřel chlapec z Arizony.
Vědci z institutu rakoviny londýnské University College London a americké dětské kliniky St. Jude Children's Research Hospital v Memphisu využili nový virový "přenašeč", který je navržen, aby se výlučně zaměřil na játra.
V rámci této metody se nahradí defektní gen, který způsobuje poruchu krvácení, správným genem. Ten do pacientových jaterních buněk doručí zmíněný virus. Jaterní buňky jsou jediné, které v těle hemofiliků dokážou produkovat chybějící nebo nedostatečné faktory srážlivosti, označované římskými číslicemi.
Dvě hlavní formy nemoci jsou hemofilie A, která je výsledkem nedostatku faktoru srážlivosti VIII, a hemofilie B, která se týká faktoru srážlivosti IX.
Vědci doposud léčili šest mužů s vážnou hemofilií B, jejichž těla produkovala méně než procento normální úrovně faktoru srážlivosti IX. Čtyři z této šestice již běžnou léčbu ukončili a nadále netrpí samovolným krvácením. Zbývající dvojice zvětšila intervaly mezi faktorovými infuzemi na jedenkrát za deset až 14 dní ze dvou až tří týdně.
Hemofilií, která je často nazývána královskou nemocí, trpí téměř výhradně muži. Ženy vadný gen mohou přenášet.
Čtěte dále
Přibývá pacientů ve specializovaných centrech, mají modernější léky
Více než 126 tisíc českých pacientů využívá centrovou léčbu, tedy léčbu nejmodernějšími léčivy ve specializovaných centrech. To...
Zuby budou běžně operovat roboti a my se toho ještě dožijeme
Podle předního zubního chirurga Reného Foltána se musíme připravit na to, že bez přímých plateb si naše zdravotnictví současnou...
Bio Matcha Tea Harmony získal po osmé titul Produkt roku a potvrzuje svou vedoucí pozici na trhu s čaji
Bio Matcha Tea Harmony byl poctěn titulem Produkt roku 2023 v kategorii čaj na portálu Heuréka.cz. Díky nepřetržité podpoře a...
Jak se zbavit pigmentových skvrn a mateřských znamének?
Pigmentové změny nejsou na naší kůži ničím výjimečným, tvorba pigmentu a jeho distribuce není rovnoměrná, proto může dojít ke...
Jak mít pánevní dno v dobré kondici
Dámy, najděte si každý den malou chvilku jen pro sebe a posilujte pánevní dno. Představíme vám několik pomůcek, které jsou pro to...
Znáte nejčastější důvod návštěv praktického lékaře?
Jde o akutní infekce horních cest dýchacích. Dospělí pacienti onemocní průměrně 3 x do roka a děti bohužel až 12 x ročně. Tato...
Jak na hojení po úrazech během jarních sportů
Jaro je ideálním časem pro venkovní sporty. Konečně již nemusíte sedět doma a mít tak nedostatek pohybu. Díky sportovním...
Společnost Dyson představuje nástroj Dyson CleanTraceTM. V reálném čase zobrazuje místa, kde jste uklízeli, a díky tomu umožňuje rychlejší a přesnější hloubkové vysávání
Když finišujete jarní úklid, možná si myslíte, že jste veškeré nečistoty zlikvidovali. Ale co třeba prostor mezi nohami židlí...
Čeští vědci vyvinuli kožní probiotika. Pomohou s ekzémy i akné
Zápach, atopický ekzém, akné, vrásky. To vše mohou způsobovat některé přemnožené kožní bakterie. Brněnští vědci dokážou díky...
Laserová operace zraku po čtyřicítce již není tabu. Díky unikátní laserové metodě Presbyond
Presbyopie je přirozený proces stárnutí oka. Projevuje se ztrátou pružnosti čočky, tj. schopnosti plynule zaostřovat na blízké...
Kůže nezapomíná. Slunce stojí nejen za vznikem většiny vrásek, ale může nenávratně poškodit naši DNA
Atraktivní opálení, které však může přinést trvalé následky. Pravidelné vystavování pokožky silnému slunečnímu záření vám může...
Zánět močových cest může skončit i onemocněním ledvin. Je dobré ho řešit včas
Nepříjemná a bolestivá infekce močového ústrojí je hlavně mezi ženami tak častým onemocněním, že mívají tendenci ji...
Trápí vás cholesterol, problémy s trávením či únava? Řešení problémů nabízí odlehčená strava. Začněte s ní na jaře!
Jaro patří k nejkrásnějším ročním obdobím, dny se prodlužují, sluníčko nám vlévá spousty energie a radosti do žil a teploty na...
5 rad, jak účinně shodit kila nabraná po porodu
Období po porodu je pro ženu náročné v mnoha různých ohledech. Náhle se například nedostává času na dříve běžné činnosti, a to i...
Zrak stárne už od čtyřicítky. Co oči čeká v průběhu let a jak si udržet jasné vidění co nejdéle?
Život je plný okamžiků, které si chceme pamatovat v živých barvách a ostrých detailech. Už kolem čtyřicítky si ale mnozí z nás...
Zbavte se tuku problematických partií jednou provždy
Zdravý životní styl a pravidelný pohyb jsou klíčem nejen k vitalitě, ale také k ideální postavě. Někdy však i nejpevnější úsilí a...
Umělá inteligence bude za pár let pomáhat i při léčbě zeleného zákalu
Nejen díky pokrokům v léčbě, ale i umělé inteligenci by se mohl snížit počet pacientů, kteří ztrácí zrak kvůli zelenému zákalu....
Systémová enzymoterapie urychluje hojení po úrazech
Fyzickou kondici si zlepšíte a udržíte díky sportovním aktivitám, dostatku zdravého pohybu i kvalitní výživě. Jak ale zůstat fit...
Jak na styling bez poškození vlasů
Za skvělý účes už nemusíte platit vysokou daň v podobě zničených vlasů. Čemu se při stylingu vyhnout, abyste svou hřívu zbytečně...
Sebevražda je druhým nečastějším důvodem úmrtí mezi mladými. Citelně chybí odborníci
Ač se psychický stav české mládeže nadále zhoršuje, nezdá se, že by personální krize v oblasti dětské a dorostové psychiatrie a...
Tmavé zobrazení
Přepnout na plnou verzi