Tři děti se spinální svalovou atrofií absolvují genovou léčbu, není však jedinou možností

Ilustrační foto.

Tři děti se spinální svalovou atrofií (SMA) u nás v průběhu příštích týdnů dostanou dosud neschválenou genetickou léčbu na Klinice dětské neurologie Fakultní nemocnice Motol v Praze. Podle lékařky této kliniky MUDr. Jany Haberlové, PhD., se rodiče ostatních dětí s SMA nemusejí bát o jejich osud. Srovnatelná léčba totiž existuje a všechny potřebné děti ji dostávají.

Genová léčba SMA se v současnosti týká pouze tří malých pacientů. Ale dětí s SMA se u nás ročně rodí zhruba deset. Co tedy ti ostatní?

Chtěla bych zdůraznit, že už nyní je léčen každý dětský pacient s SMA, a podle všech dostupných dat je účinnost současné terapie rozhodně srovnatelná. Genová léčba má výhodu v tom, že by měla být podána pouze jednou a nikoliv celoživotně, což představuje komfort pro pacienta. Rodičům říkám, že dítě nic neztrácí tím, že nedostává genovou léčbu. Zkušenosti s dosavadní léčbou jsou několikaleté, zatímco genovou léčbu podstoupilo ještě relativně málo pacientů. Takže u ní existují určité neznámé, co se týká její efektivity a nežádoucích účinků. Až budoucnost ukáže, co bude pro toho kterého pacienta lepší.

Genová terapie bude podávána v rámci "specifického léčebného programu. Co to znamená?

Takové programy slouží k tomu, aby se u pacienta mohl použít lék, který ještě není schválený v Evropské unii. Potřebujete speciální povolení od Státního ústavu pro kontrolu léčiv, které jsme dostali. Náš program se týká třech pacientů, kterým bude možné, pokud se všechno stihne, podat genovou léčbu.

Do kdy by tedy lék měly dostat?

Jsme limitováni časem, protože povolení platí pouze do registrace a zdá se, že lék na genovou terapii bude koncem května či v průběhu června registrován, takže na to máme pět šest týdnů. Podle klinických studií se zdá, že první známky zlepšení by se měly ukázat za jeden až tři měsíce po podání, což je zhruba stejné jako u dosavadní léčby. Je přitom třeba vědět, že ani jedna z léčebných metod nevrátí zpět změny, které se v těle dítěte už udály. Když je pacientovi rok a půl a je už na vozíku, nelze automaticky očekávat, že bude po genové léčbě schopen samostatné chůze.

Lék se bude aplikovat u vás v Motole. Jsou to tedy vaši pacienti?

Dvě děti jsou pacienty centra v Ostravě, jedno léčíme u nás. S kolegy z Ostravy jsme se domluvili, že o program požádáme my, protože je to poměrně komplikované. Dlouhodobě sledovány budou částečně i na příslušných pracovištích, protože nemá smysl, aby na každou kontrolu dojížděly do Prahy, když mají stejně kvalitní lékaře ve svém regionu.

A co se stane, až genetická léčba registrována bude?

Registrace neznamená, že na lék má pacient automaticky nárok. Potvrzuje pouze, že je bezpečný a může být pacientovi aplikován. Odborná společnost pak bude jednat s plátci, tedy zdravotními pojišťovnami, o možné úhradě. Musí existovat dohoda, zda a komu lék budou pojišťovny platit. Teprve pak by se začal používat.

Foto: pixabay.com/StockSnap

Autor: - red -



Čtěte dále

Ilustrační foto.

Třetině Čechů se během epidemie zhoršil zdravotní stav, ukázal průzkum

Asi třetině Čechů (32 procentům) se během podzimní koronavirové epidemie zhoršil zdravotní stav. Nejčastěji zmiňovali celkovou...

Ilustrační foto.

Nadměrná konzumace soli může vést k vážným onemocněním, varuje lékař

Nadměrná konzumace soli v kombinaci se stravou s vysokým obsahem cukru může lidem narušit imunitu a vést k rozvoji roztroušené...

Ilustrační foto.

Pětina pacientů kvůli strachu z nákazy odkládá prohlídky, říká lékař

Pětina pacientů z obavy před nákazou covidem-19 stále odkládá plánované prohlídky v ambulancích. Na jaře jich byla více než...

Ilustrační foto.

Vakcína na koronavirus od společnosti AstraZeneca je prý účinná z 90 procent

Vakcína proti covidu-19 vyvinutá britsko-švédskou farmaceutickou společností AstraZeneca ve spolupráci s Oxfordskou univerzitou...

Nemocnice Na Homolce.

Mezi Homolkou a newyorskou nemocnicí bude spolupráce pokračovat

Pražská Nemocnice Na Homolce se dohodla na další spolupráci s newyorskou nemocnicí Mount Sinai Heart. Týkat by se měla...

Ilustrační foto.

Jak si správně umývat ruce a ještě přitom ušetřit

Mytí rukou je základním hygienickým návykem, který v době koronavirové nabral na vyšší důležitosti. Jedno z hlavních lékařských...

Ilustrační foto.

Vědci připraví on-line přednášky o duševním zdraví v době pandemie

Vědci z Národního ústavu duševního zdraví (NUDZ) připravili sérii on-line přednášek o duševním zdraví v době pandemie.

Ilustrační foto.

Koronavirus může vést i k náhlé a nečekané smrti, tvrdí odborníci

Onemocnění covid-19 může vést i k náhlým a neočekávaným úmrtím. V tiskové zprávě to dnes uvedla mluvčí Fakultní nemocnice u svaté...

Ilustrační foto.

Krevní plazma pacientům s covidem pomáhá ihned po hospitalizaci

Krevní plazma vyléčených z covidu-19 pacientům nejvíc pomáhá, pokud je podaná brzy po jejich přijetí do nemocnice. Aplikuje se...

Ilustrační foto.

Otcové k porodu mohou, s jednorázovou rouškou a bez příznaků

Otcové k porodu ve středočeských nemocnicích obvykle mohou. V nemocnici ale nestačí nosit látkovou roušku, musí mít jednorázovou...

Ilustrační foto.

Většina Čechů stále nevěří vakcíně proti covidu-19

Proti nemoci covid-19 by se nechalo očkovat v případě, že by byla vyvinuta účinná vakcína, 36 procent občanů ČR. Naopak 46...

Ilustrační foto.

Antigenní testy jsou sice rychlejší, ale méně spolehlivé, vyplývá ze studie

Srovnávací studie měla odpovědět na otázky, jestli je možné dosud nejspolehlivější metodu testování na covid-19, tedy PCR...

Ilustrační foto.

Na úmrtí na onemocnění covid-19 v Česku má výrazný vliv znečištěné ovzduší, tvrdí studie

Znečištěné ovzduší přispělo k 15 procentům úmrtí pacientů s nemocí covid-19. Míra se ale mezi světovými zeměmi velice liší....

Ilustrační foto.

Lékaři vyzývají kuřáky, aby přestali kouřit, můžou tak uvolnit místo v nemocnicích

Nemocnicím a zdravotníkům přetíženým kvůli vrcholící epidemii koronaviru by mohli pomoct kuřáci, pokud by se vzdali cigaret nebo...

Ilustrační foto.

Vědci potvrzují: Vitamin D chrání před respiračními nemocemi

Sluneční vitamin, který chrání před infekcemi. Přesto ho tři čtvrtiny z nás mají, zvláště v zimě, nedostatek. Po jakých doplňcích...

Nikotinový sáček LYFT.

Nikotinová alternativa v novém! VELO dává kouři a zápachu vale

Patří mezi tuzemské nejoblíbenější alternativy pro dospělé milovníky nikotinu. Bez obsahu tabáku, zápachu, kouře a s potenciálně...

Ilustrační foto.

Podceňovat koronavirus se nevyplácí, není to obyčejná rýmička, varuje lékařka

Lékařka Eva Hanková, která se v krajské nemocnici v Náchodě stará o pacienty s onemocněním covid-19, varuje před zlehčováním...

Ilustrační foto.

Virová onemocnění. Jak je poznáte?

V současné době bohužel čelíme druhé, masivnější vlně onemocnění covid-19, která přišla spolu s běžnými virózami. Rýma provázená...

Ilustrační foto.

Vědci zkoumají, zda jsou plastové lahve nebezpečné pro miminka

Miminka krmená z plastových lahví mohou denně spolykat miliony částeček mikroplastů, uvádí nová studie, kterou citoval...

Ilustrační foto.

Řídnutí kostí hrozí každé třetí ženě starší padesáti let

Osteoporózou, tedy onemocněním projevujícím se řídnutím kostní tkáně, v Česku trpí asi půl milionu obyvatel. Většina se však...

další zprávy

Titulní strana Standardní písmo Větší písmo

Tmavé zobrazení
Přepnout na plnou verzi