Tři děti se spinální svalovou atrofií absolvují genovou léčbu, není však jedinou možností

Ilustrační foto.

Tři děti se spinální svalovou atrofií (SMA) u nás v průběhu příštích týdnů dostanou dosud neschválenou genetickou léčbu na Klinice dětské neurologie Fakultní nemocnice Motol v Praze. Podle lékařky této kliniky MUDr. Jany Haberlové, PhD., se rodiče ostatních dětí s SMA nemusejí bát o jejich osud. Srovnatelná léčba totiž existuje a všechny potřebné děti ji dostávají.

Genová léčba SMA se v současnosti týká pouze tří malých pacientů. Ale dětí s SMA se u nás ročně rodí zhruba deset. Co tedy ti ostatní?

Chtěla bych zdůraznit, že už nyní je léčen každý dětský pacient s SMA, a podle všech dostupných dat je účinnost současné terapie rozhodně srovnatelná. Genová léčba má výhodu v tom, že by měla být podána pouze jednou a nikoliv celoživotně, což představuje komfort pro pacienta. Rodičům říkám, že dítě nic neztrácí tím, že nedostává genovou léčbu. Zkušenosti s dosavadní léčbou jsou několikaleté, zatímco genovou léčbu podstoupilo ještě relativně málo pacientů. Takže u ní existují určité neznámé, co se týká její efektivity a nežádoucích účinků. Až budoucnost ukáže, co bude pro toho kterého pacienta lepší.

Genová terapie bude podávána v rámci "specifického léčebného programu. Co to znamená?

Takové programy slouží k tomu, aby se u pacienta mohl použít lék, který ještě není schválený v Evropské unii. Potřebujete speciální povolení od Státního ústavu pro kontrolu léčiv, které jsme dostali. Náš program se týká třech pacientů, kterým bude možné, pokud se všechno stihne, podat genovou léčbu.

Do kdy by tedy lék měly dostat?

Jsme limitováni časem, protože povolení platí pouze do registrace a zdá se, že lék na genovou terapii bude koncem května či v průběhu června registrován, takže na to máme pět šest týdnů. Podle klinických studií se zdá, že první známky zlepšení by se měly ukázat za jeden až tři měsíce po podání, což je zhruba stejné jako u dosavadní léčby. Je přitom třeba vědět, že ani jedna z léčebných metod nevrátí zpět změny, které se v těle dítěte už udály. Když je pacientovi rok a půl a je už na vozíku, nelze automaticky očekávat, že bude po genové léčbě schopen samostatné chůze.

Lék se bude aplikovat u vás v Motole. Jsou to tedy vaši pacienti?

Dvě děti jsou pacienty centra v Ostravě, jedno léčíme u nás. S kolegy z Ostravy jsme se domluvili, že o program požádáme my, protože je to poměrně komplikované. Dlouhodobě sledovány budou částečně i na příslušných pracovištích, protože nemá smysl, aby na každou kontrolu dojížděly do Prahy, když mají stejně kvalitní lékaře ve svém regionu.

A co se stane, až genetická léčba registrována bude?

Registrace neznamená, že na lék má pacient automaticky nárok. Potvrzuje pouze, že je bezpečný a může být pacientovi aplikován. Odborná společnost pak bude jednat s plátci, tedy zdravotními pojišťovnami, o možné úhradě. Musí existovat dohoda, zda a komu lék budou pojišťovny platit. Teprve pak by se začal používat.

Foto: pixabay.com/StockSnap

Autor: - red -



Čtěte dále

Ilustrační foto.

Poprvé se u nás léčí dítě s leukémií pomocí upravených bílých krvinek

Ve Fakultní nemocnici v Motole se léčí první dítě s leukémií v ČR vlastními geneticky upravenými bílými krvinkami.

Ilustrační foto.

Ministerstvo zdravotnictví pracuje na doporučení pro léčbu covidu-19

Ministerstvo zdravotnictví pracuje na aktualizaci strategických dokumentů, jako je pandemický plán. Vzniká také jednotný národní...

Odstranění vrásek? Rychle, dlouhodobě, nenápadně a bez jehel.

Odstranění vrásek? Rychle, dlouhodobě, nenápadně a bez jehel

Bezbolestné a okamžité odstranění vrásek na problematických místech. Přesně tam, kde nemáte chuť se nechat ošetřit jehlou - třeba...

Ilustrační foto.

Až pětina českých dětí nerozumí informacím o nemocech

Pětina českých dětí ve věku 13 až 15 let je takzvaně zdravotně negramotná. Neorientují se v pokynech lékařů nebo nedokážou...

Ilustrační foto.

WHO: Svět musí být připraven na další virové epidemie

Svět se musí po nynější pandemii nemoci covid-19 připravit i na další virové epidemie, s viry lidstvo bude žít navždy. Na...

Ilustrační foto.

Deprese u těhotných žen ovlivňují stárnutí mozku potomků

Příznaky deprese u těhotných žen jsou spojeny s atypickým stárnutím mozku potomků. Odchylky od normálního vývoje mozku pak...

Ilustrační foto.

Duševní zdraví je v době pandemie ohroženo

Vlády, občanské společnosti a zdravotní úřady musí co nejrychleji zareagovat na problémy duševního zdraví obyvatel, na které...

Ilustrační foto.

Koronavirus tu bude napořád, řekl expert WHO

Koronavirus tu možná bude napořád. Podle zpravodajského serveru BBC to na středečním brífinku řekl krizový expert Světové...

Florence Nightingalová.

"Dáma s lampou" se zasloužila o zpříjemnění nemocnic, na její počest se slaví Mezinárodní den ošetřovatelství

Za vlídné nemocniční prostředí mohou pacienti mimo jiné děkovat i Florence Nightingalové, narozené 12. května 1820. Tato "dáma s...

MUDr. Petra Bomberová Kánská.

Své zdraví by lidé neměli zanedbávat ani v době koronaviru

Práce lékařů se posouvá do on-line prostředí a tento trend ještě urychlila pandemie koronaviru. Lidé se obávají návštěvy lékaře,...

Ilustrační foto.

Příprava inaktivované vakcíny je poměrně nenáročná, tvrdí mikrobiolog

Příprava vakcíny z inaktivovaného viru je podle mikrobiologa Ivo Vojtka, který působí ve výzkumném vakcinologickém centru v...

Ilustrační foto.

Vědci popsali funkci kinázy, může pomoci při léčbě rakoviny

Novou možnost na cestě k lékům bránícím nádorovému bujení objevila výzkumná skupina pod vedením Dalibora Blažka z institutu...

Ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (vpravo) a jeho náměstek Roman Prymula.

Vakcína proti nemoci covid-19 se začala vyvíjet i v Česku

Státní zdravotní ústav, Ústav hematologie a krevní transfuze a Institut klinické a experimentální medicíny začaly společně...

Ilustrační foto.

Díky čistšímu vzduchu se zdraví lidí zlepšilo, tvrdí finská studie

Díky omezením spojeným s koronavirem se zlepšila kvalita ovzduší v Evropě a pozitivní dopad na zdraví za jeden měsíc je podle...

Ilustrační foto.

Preparát proti covidu-19 vyjde na miliardy dolarů

Na vývoji preparátů, vakcín a dalších léčebných postupů proti novému typu koronaviru pracují tisíce vědců po celém světě. První...

Logo WHO.

"Doklady o imunitě"? Nerozdávejte je, radí WHO. Koronavirem se možná lze nakazit znovu

Zatím neexistuje důkaz, že lidé, kteří se vyléčili z nákazy koronavirem, jsou chráněni před druhou, stejnou koronavirovou...

Ilustrační foto.

Léčba hemofiliků pokračuje i přes současnou koronavirovou epidemii

Hemofilici, tedy lidé s poruchou srážlivosti krve, potřebují pravidelně dostávat srážecí faktor, protože jim jinak hrozí, že...

Primář Tomáš Gabrhelík ukazuje přístroj pro mimotělní krevní oběh, který umí u pacientů v těch nejzávažnějších stavech nahradit funkci plic a srdce.

Epidemiolog: Část úmrtí mohou vysvětlovat sraženiny

Některá úmrtí na covid-19 mohou být podle hlavního epidemiologa pražského Institutu klinické a experimentální medicíny Petra...

Lékař v New Yorku.

Koronavirus vyvolává v tělech pacientů krevní sraženiny

Podle některých amerických lékařů koronavirus v tělech pacientů způsobuje krevní sraženiny, které jsou odpovědné za významnou...

Logo Lékařů bez hranic.

Lékaři bez hranic se rozešli s skupinou, s níž pomáhali migrantům

Humanitární organizace Lékaři bez hranic ukončila spolupráci s organizací SOS Méditerranée, s níž od roku 2016 zachránila ve...

další zprávy

Titulní strana Standardní písmo Větší písmo

Tmavé zobrazení
Přepnout na plnou verzi