Naděje. Genová terapie dala sluch hluchým myším

09.07. 18:45 | Autor: Radek John

Vědci propašovali pomocí viru do buněk ve vnitřním uchu laboratorních myší gen, po němž reagovaly na zvuk, ačkoliv byly od narození hluché. Pokud půjde všechno dobře, mohli by badatelé začít zkoušet stejný postup na lidech do deseti až patnácti let.

Zvuk je vlnění vzduchu. V uchu nás, savců, se převádí na vlnění kapaliny, která rozechvívá tenké vlásky. Jejich pohyb se mění na elektrické impulsy, jež putují do mozku. Při druhém zmíněném převodu je důležitý gen jménem TMC1. Pokud nefunguje, převod se nezdaří a žádný elektrický signál nevznikne. Skupina výzkumníků v čele s Charlesem Askewem z Bostonské dětské nemocnice dokázala nefunkční gen v uších dospělých myší, které se narodily jako hluché, přemostit. Použili k tomu virus jménem AAV1. Viry jsou miniaturní bílkovinové schránky obsahující nukleovou kyselinu.

Pronikají do buněk, jež buďto nutí, aby je mnohokrát namnožily a vyrobily spoustu jejich kopií, nebo jen zkopírují svoji dědičnou informaci do jejich DNA a čekají na příležitost. Druhá taktika virů je zajímavá pro badatele, kteří se snaží opravit nefunkční geny žijících pacientů. Virus AAV1 se pro to skvěle hodí a v současnosti se testuje kromě hluchoty i u léčení slepoty, onemocnění srdce a svalové dystrofie.

Vědci se místo vlastního genu TMC1 zaměřili na příbuzný TMC2, který má podobnou funkci. Podařilo se jim prokázat, že ve vláskových buňkách myší, do nichž gen pomocí viru dopravili, vznikal signál, potřebný k vytvoření sluchového vjemu.

Když umístili původně hluché myši do terária a vylekali je náhlým zvukem, lekly se a poskočily. Kdyby byly hluché, na zvuk by nereagovaly. Velikost leknutí měřili Askew a spol. pomocí čidel pod podlahou terária. Myši začínaly reagovat od osmdesáti decibelů, což není zrovna slavné. Je to přibližně hlasitost silného automobilového provozu. I přesto by ale vědci chtěli brzo začít zkoušet postup na lidech. Vypadá totiž nadějně. Práh slyšení by se časem mohlo podařit snížit.

Autor: Radek John