Britští lékaři tvrdí, že zaznamenali průlom v léčbě hemofilie B

Ilustrační foto.

Lékaři z londýnské nemocnice Royal Free Hospital oznámili, že pro lidi postižené hemofilií B objevili průlomovou léčbu, která je prakticky vyléčila. Terapie napravuje vadné geny, kvůli kterým mají tito lidé poruchu srážlivosti krve, a je tak u nich velmi obtížné zastavit krvácení, uvedl server BBC News. Podle lékařů by většina dospělých s hemofilií B mohla být vyléčena během příštích tří let.

Jedním z účastníků studie, při níž se testovala účinnost léčby, byl i Elliott Mason, který tvrdí, že jeho život je nyní "zcela normální". Mason si od narození nedokázal vytvořit dostatek takzvaného faktoru srážlivosti IX, který je jednou z bílkovin, jež zastavuje krvácení. Pro Masona to znamenalo, že vyrůstal "s úzkostí, že se zraní". Například ragby, které chtěl hrát, pro něj bylo zcela zakázané. Musel si pak dokonce i každý druhý den píchat injekce s faktorem IX, aby zabránil smrtelnému krvácení.

"Máme spoustu mladých pacientů, kteří prožívají nesnesitelná muka, a poškození kloubů nemůžeme nijak zvrátit," uvedla lékařka Pratima Chowdaryová z nemocnice Royal Free Hospital, která působí také na University College London (UCL).

Lékaři Masonovi vpravili upravený virus, který obsahoval návod na vytvoření chybějícího faktoru IX. Virus funguje jako "mikroskopický pošťák" - doručí instrukce do jater, která pak začnou vyrábět srážecí protein. Jednalo se o jednorázovou kapačku, která trvala asi hodinu.

Mason vzpomíná, že byl ohromen, když viděl, jak se množství faktoru IX v jeho krvi zvýšilo z pouhého jedna procenta na normální hladinu. "Od té doby, co jsem léčbu podstoupil, jsem nepotřeboval žádnou jinou, je to celé opravdu zázrak, tedy je to věda, ale připadá mi to docela zázračné," říká Mason, který nyní žije v Londýně. "Můj život je úplně normální, není nic, u čeho bych se musel zastavit a přemýšlet, jak by to mohla ovlivnit moje hemofilie," dodává. Může i jezdit motorce či lyžovat.

Výsledky výzkumu zveřejněné v časopise New England Journal of Medicine ukázaly, že devět z deseti pacientů, kterým byla tato terapie podána, již nepotřebuje injekce faktoru srážlivosti IX.

Chowdaryová uvedla, že si nyní "hledá další práci", protože vyléčení hemofilie podle ní "bude pro většinu dospělých realitou v příštím jednom až třech letech".

Stále však existují otázky, na které chybí odpovědi. Jednou z nich je i cena genové terapie. Injekce faktoru srážlivosti IX nyní stojí 150 tisíc až 200 tisíc liber (4,3 až 5,7 milionu korun) na jednoho pacienta. Není také jasné, jak dlouho nová léčba vydrží. Studie naznačují, že bude fungovat nejméně deset let. Stejně tak není zřejmé, v kolika letech mohou lékaři pacientům injekce aplikovat. Játra se před dvanáctým rokem života stále vyvíjejí, ale vědci doufají, že poté to již bude možné.

"Tyto první údaje jsou slibné, ale stejně jako u všech nových léčebných postupů budeme i nadále pečlivě a obezřetně sledovat pokusy s genovou terapií," uvedl Clive Smith, který předsedá britské společnosti pro hemofilii.

Foto: deposithphotos/ motortion

Autor: ČTK



Čtěte dále

Vědci ze zlínské univerzity zkoumají využití zbytků z kapra na želatinu.

Vědci ze zlínské univerzity zkoumají využití zbytků z kapra na želatinu

Vědci z Fakulty technologické zlínské Univerzity Tomáše Bati zkoumají možné využití zbytků vzniklých při zpracování kapra...

ilustrační foto.

Česko zvýší příspěvek na kosmické programy na 1,6 miliardy korun ročně

Česká republika navýší svůj příspěvek na investice do kosmických programů evropské vesmírné agentury ESA na 62 milionů eur (asi...

Ilustrační foto.

Umělá inteligence ušetří čas lékařů i pacientů, zatím pomůže lidem po mrtvici

Umělá inteligence může ušetřit čas lékařů i pacientů. Projekt Res-Q+ českých vědců pro celou EU ji zatím ověří u nemocných po...

Ilustrační foto.

Krysy mají vrozený smysl pro rytmus, při poslechu Mozarta pohupovaly hlavou

Krysy mají vrozený smysl pro rytmus, což je schopnost, která dříve byla přisuzovaná pouze lidem. Podle listu The Guardian to...

Ilustrační foto.

Využití vlastností derivátu vitaminů B2 by mohlo zlepšit výrobu léčiv

Využití vlastností derivátů vitaminu B2, tzv. flavinů, může zlepšit organickou syntézu nezbytnou například při výrobě léčiv. Řekl...

Ilustrační foto.

Vědci z ČR objevili protein, který má roli v rozvoji autoimunitních chorob

Vědci z Česka objevili a popsali protein, který hraje důležitou úlohu v imunitní odpovědi organismu a rozvoji některých...

Vědci pomocí moderní počítačové techniky zrekonstruovali z lidské lebky nalezené v Mladečských jeskyních pravděpodobnou podobu sedmnáctileté dívky, která před 31.000 lety v době kamenné pobývala na území dnešního Olomoucka.

Vědci pomocí nalezené lebky zrekonstruovali obličej dívky z doby kamenné

Vědci pomocí moderní počítačové techniky zrekonstruovali z lidské lebky nalezené v Mladečských jeskyních pravděpodobnou podobu...

Ilustrační foto.

Pacientům, kterým musí být odebraná slinivka, mohou pomoci jejich vlastní buňky

Pacientům, kterým musí být kvůli chronickým zánětům nebo riziku rakoviny odebrána slinivka, mohou pomoci jejich vlastní buňky,...

Ilustrační foto.

Vědci zkoumají zkušenosti a problémy lidí podmíněně propuštěných z vězení

K lepšímu poznání problémů lidí podmíněně propuštěných z vězení má pomoci výzkum týmu z Akademie věd ČR (AV) a Institutu pro...

Ilustrační foto.

Vědci žádají laiky o pomoc s mapováním skleněných ploch ohrožujících ptáky

Milion ptáků ročně zahyne v Česku po nárazu do prosklené překážky. Vyplývá to z odhadů tuzemských ornitologů. Česká společnost...

Ilustrační foto.

Vědci v Irském moři našli vrak lodi, která varovala Titanic před ledovcem

Britští vědci pomocí nového typu sonaru objevili na dně Irského moře vrak parníku Mesaba, který v roce 1912 vyslal na palubu...

Více než tisícovce druhů palem hrozí vyhynutí, uvádí studie.

Více než polovině ze všech palem na světě hrozí vyhynutí, tvrdí studie

Více než tisícovce druhů palem hrozí vyhynutí, uvádí studie, o které v úterý informoval server BBC News. Vědci použili umělou...

Ilustrační foto.

Nenarozené děti se začnou mračit, když ucítí chuť kapusty, zjistili vědci

Pokud se vám při chuti kapusty zkřiví obličej, nejste sami: vědci zjistili, že nenarozeným dětem se při kontaktu s chutí kapusty...

Ilustrační foto.

Noční můry ve středním věku mohou značit riziko demence, tvrdí studie

Lidé, kteří mají noční můry alespoň jednou týdně, mají čtyřikrát vyšší pravděpodobnost, že u nich dojde k rychlejšímu poklesu...

Ilustrační foto.

Údajně nejsevernější ostrov světa je ve skutečnosti ledovec, píše DPA

Údajně nejsevernější ostrov světa je ve skutečnosti ledovec. Podle agentury DPA to zjistili vědci z Dánska a Švýcarska, který...

Ilustrační foto.

Tým objevil protein lidského vajíčka, který má důležitou roli při oplodnění

Protein lidského vajíčka, který má důležitou roli při oplodnění, objevil tým s českým vedením. Vyvinul i buněčné kultury pro...

Ilustrační foto.

Vědci ve Vinoři zkoumají pozůstatky stavby z mladší doby kamenné

Pozůstatky monumentální kruhové stavby z mladší doby kamenné, takzvaného rondelu, zkoumají archeologové v pražské Vinoři. Průzkum...

Ilustrační foto.

Pití alespoň dvou šálků čaje denně může prodloužit život, naznačuje studie

Čaj je součástí zdravého životního stylu a lidé, kteří ho pijí, mají zřejmě o něco vyšší pravděpodobnost, že budou žít déle než...

V přírodní rezervaci velkých kopytníků v bývalém vojenském prostoru v Milovicích na Nymbursku se rozmnožil kriticky ohrožený chrobák (na snímku z 25. srpna 2022). V roce 2020 vypustili vědci do rezervace samce a samice 150 chrobáků, loni i letos na konci jara zaznamenali nižší desítky nových brouků.

V milovické rezervaci se rozmnožil vzácný druh chrobáka, nasadili ho tam vědci

V přírodní rezervaci velkých kopytníků v bývalém vojenském prostoru v Milovicích na Nymbursku se rozmnožil kriticky ohrožený...

Ilustrační foto.

Tým českých vědců přišel s kombinací léků na leukemii, která prodlouží přežití

Tým českých vědců z centra Biocev, 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze (VFN) přišel s...

další zprávy

Titulní strana Standardní písmo Větší písmo

Tmavé zobrazení
Přepnout na plnou verzi