Britští lékaři tvrdí, že zaznamenali průlom v léčbě hemofilie B

Ilustrační foto.

Lékaři z londýnské nemocnice Royal Free Hospital oznámili, že pro lidi postižené hemofilií B objevili průlomovou léčbu, která je prakticky vyléčila. Terapie napravuje vadné geny, kvůli kterým mají tito lidé poruchu srážlivosti krve, a je tak u nich velmi obtížné zastavit krvácení, uvedl server BBC News. Podle lékařů by většina dospělých s hemofilií B mohla být vyléčena během příštích tří let.

Jedním z účastníků studie, při níž se testovala účinnost léčby, byl i Elliott Mason, který tvrdí, že jeho život je nyní "zcela normální". Mason si od narození nedokázal vytvořit dostatek takzvaného faktoru srážlivosti IX, který je jednou z bílkovin, jež zastavuje krvácení. Pro Masona to znamenalo, že vyrůstal "s úzkostí, že se zraní". Například ragby, které chtěl hrát, pro něj bylo zcela zakázané. Musel si pak dokonce i každý druhý den píchat injekce s faktorem IX, aby zabránil smrtelnému krvácení.

"Máme spoustu mladých pacientů, kteří prožívají nesnesitelná muka, a poškození kloubů nemůžeme nijak zvrátit," uvedla lékařka Pratima Chowdaryová z nemocnice Royal Free Hospital, která působí také na University College London (UCL).

Lékaři Masonovi vpravili upravený virus, který obsahoval návod na vytvoření chybějícího faktoru IX. Virus funguje jako "mikroskopický pošťák" - doručí instrukce do jater, která pak začnou vyrábět srážecí protein. Jednalo se o jednorázovou kapačku, která trvala asi hodinu.

Mason vzpomíná, že byl ohromen, když viděl, jak se množství faktoru IX v jeho krvi zvýšilo z pouhého jedna procenta na normální hladinu. "Od té doby, co jsem léčbu podstoupil, jsem nepotřeboval žádnou jinou, je to celé opravdu zázrak, tedy je to věda, ale připadá mi to docela zázračné," říká Mason, který nyní žije v Londýně. "Můj život je úplně normální, není nic, u čeho bych se musel zastavit a přemýšlet, jak by to mohla ovlivnit moje hemofilie," dodává. Může i jezdit motorce či lyžovat.

Výsledky výzkumu zveřejněné v časopise New England Journal of Medicine ukázaly, že devět z deseti pacientů, kterým byla tato terapie podána, již nepotřebuje injekce faktoru srážlivosti IX.

Chowdaryová uvedla, že si nyní "hledá další práci", protože vyléčení hemofilie podle ní "bude pro většinu dospělých realitou v příštím jednom až třech letech".

Stále však existují otázky, na které chybí odpovědi. Jednou z nich je i cena genové terapie. Injekce faktoru srážlivosti IX nyní stojí 150 tisíc až 200 tisíc liber (4,3 až 5,7 milionu korun) na jednoho pacienta. Není také jasné, jak dlouho nová léčba vydrží. Studie naznačují, že bude fungovat nejméně deset let. Stejně tak není zřejmé, v kolika letech mohou lékaři pacientům injekce aplikovat. Játra se před dvanáctým rokem života stále vyvíjejí, ale vědci doufají, že poté to již bude možné.

"Tyto první údaje jsou slibné, ale stejně jako u všech nových léčebných postupů budeme i nadále pečlivě a obezřetně sledovat pokusy s genovou terapií," uvedl Clive Smith, který předsedá britské společnosti pro hemofilii.

Foto: deposithphotos/ motortion

Autor: ČTK



Čtěte dále

Ilustrační foto.

Skládky u měst jsou zdrojem množství metanu přispívajícího k oteplování

Skládky odpadu u velkých měst jsou zdrojem vylučování velkého množství metanu, který přispívá k oteplování. Uvádí se to ve studii...

Amazonská džungle (ilustrační foto).

Tropické lesy jsou podle vědců mnohem rozmanitější, než se předpokládalo

Druhová rozmanitost stromů v tropických ekosystémech je mnohem vyšší, než se dosud předpokládalo. Vyplývá to z rozsáhlého výzkumu...

Mravenec (ilustrační foto).

Vědci popsali 139 nových druhů zvířat, včetně mravence, který hlídá housenky

Mezi 139 novými druhy, které vědci z australské Organizace pro vědecký a průmyslový výzkum Commonwealthu (CSIRO) v uplynulém roce...

Ilustrační foto.

Astronauti mají po návratu z vesmíru problém s obnovou kostní hmoty

Stav beztíže, který ve vesmíru na vlastní kůži zažívají astronauti, způsobuje velký úbytek kostní hmoty. U mnoha astronautů se...

Pacient s cukrovkou (ilustrační foto).

Na výzkum diabetu a nemocí srdce v ČR půjde z EU více než miliarda korun

Do výzkumu diabetu a nemocí srdce v České republice půjde z evropských fondů více než miliarda korun. Na projektu Národního...

Odborníci z Archeologického ústavu Akademie věd ČR v Brně odkryli pozůstatky dalšího z domů v tábořišti pravěkých lovců u Mohelna na Třebíčsku.

Archeologové odkryli u Mohelna další dům pravěkých lovců

Odborníci z Archeologického ústavu Akademie věd ČR v Brně odkryli pozůstatky dalšího z domů v tábořišti pravěkých lovců u Mohelna...

Ilustrační foto.

Viry přežívají ve sladké vodě díky tomu, že se přichytí na mikroplasty

Viry, které způsobují průjmy a další žaludeční potíže, jako je rotavirus, mohou ve sladké vodě zůstat infekční až po dobu tří...

Ilustrační foto.

Umělá inteligence a big data pomáhají v Rakousku chránit křehký ekosystém

Pokud ještě teď před prázdninami přemýšlíte nad dovolenou zalitou sluncem nedaleko tuzemských luhů a hájů, možná jste při svém...

Trosky starověkého města Pompeje.

Výbuch Vesuvu, který vedl k zničení Pompejí, byl až na podzim, tvrdí studie

Ničivý výbuch italské sopky Vesuvu, který vedl k zániku Pompejí a dalších okolních měst, nenastal na konci srpna, jak se dosud...

Ilustrační foto.

Popíjení piva podle vědců může u mužů prospívat střevní mikroflóře

Nový výzkum portugalských vědců by mohl dát zcela nový význam termínu "pivní pupek". A pivo by se mohlo zařadit po bok červeného...

Ilustrační foto.

Počet úmrtí kvůli horku se v Praze v uplynulé dekádě zdvojnásobil

Riziko úmrtí v souvislosti s horkem bylo v Praze mezi lety 2010 až 2019 téměř dvakrát vyšší než v předchozích třech dekádách....

Ilustrační foto.

Tým z ČR vyvinul metodu kódování molekul, mohla by označit buňky i peníze

Novou metodu kódování vytvořili vědci z Česka. Principem se podobá bezkontaktním a široce využívaným RFID čipům, je však na...

Ilustrační foto.

Předčasné úmrtí kvůli kouření cigaret nejvíce hrozí lidem v Ústeckém kraji

Předčasné úmrtí kvůli kouření v ČR nejvíce hrozí v Ústeckém kraji. Vyplývá to z nové studie vědců z Národního ústavu duševního...

Ilustrační foto.

Aplikace rozpozná druh stromu, prozradí i to, kolik v létě vypaří vody

Nová mobilní aplikace Tree Check rozpozná druh stromu, prozradí i to, kolik v létě vypaří vody či jak velký stín díky své listové...

Ilustrační foto.

České mozky vyvíjejí pro NASA přístroj, který má vyřešit dlouhodobé stravování ve vesmíru

Přidají Češi svou ruku k dílu při meziplanetárním osidlování? Podnikatel a vizionář Jakub Krejčík, zakladatel společnosti Heaven...

Ilustrační foto.

Ptáci, kteří se v letu předvádějí, mívají více partnerek a bývají pestří

Druhy ptáků, jejichž samci se v letu předvádějí, mívají více partnerek a obývají spíše otevřené než lesní oblasti. Často jde o...

Globální oteplování (ilustrační foto).

Šance, že se v příštích letech svět oteplí o 1,5 stupně, je 50procentní

Pravděpodobnost, že se svět v příštích pěti letech oteplí o více než 1,5 stupně Celsia, je nyní téměř padesátiprocentní. Vyplývá...

Ilustrační foto.

Vědci z Brna pracují na nové metodě, jak detekovat anabolika v mase

Vědci z brněnské Mendelovy univerzity a dalších institucí pracují na nové metodě, jak snáze detekovat možná anabolika ve vepřovém...

Ilustrační foto.

Vědcům se podařilo omladit kožní buňky o třicet let, je naděje na zpomalení stárnutí

Vědcům z Cambridgeské univerzity se podařilo omladit kožní buňky 53leté ženy do podoby, jakou mají buňky 23letého člověka....

Ilustrační foto.

Protirakovinová látka účinkuje i na diabetes u myší

Pozitivní účinek protirakovinové látky MitoTam na zmírnění dopadů diabetu druhého typu u myší prokázal výzkum odborníků z...

další zprávy

Titulní strana Standardní písmo Větší písmo

Tmavé zobrazení
Přepnout na plnou verzi