Lékaři v Česku poskytli prvnímu dítěti se spinální svalovou atrofií systémovou genovou léčbu prostřednictvím léčivého přípravku Zolgensma. Lék za téměř 54 milionů korun mu aplikovali ve čtvrtek v pražské Fakultní nemocnici v Motole, kde jej v nadcházejících týdnech dostanou další dvě děti. Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny. V tiskové zprávě to uvedla mluvčí nemocnice Pavlína Danková.
Vzhledem k tomu, že lék je neregistrovaný, jeho cenu nestanovil Státní ústav pro kontrolu léčiv, podle Dankové ale jeho výrobce. Je to nejdražší jednorázový lék, který kdy nemocnice podala, doplnila mluvčí. Nejdražší zaplacený lék je to i pro Oborovou zdravotní pojišťovnu, která léčbu dítěte hradí, řekl její mluvčí Jiří Sochor.
Použití neregistrovaného léku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií, povolilo ministerstvo zdravotnictví v dubnu. Podle jeho předpokladu bude přípravek ještě letos registrován v Evropské unii. Česko ale podle dřívějšího vyjádření ministra zdravotnictví Adama Vojtěcha (za ANO) umožnilo distribuci a použití léku dříve kvůli jeho akutní potřebě pro pacienty.
Zda bude mít léčba Zolgensmou očekávaný efekt, se podle Dankové ukáže zhruba do tří měsíců. Max, který lék v Motole dostal v infuzi, zůstane v nemocnici podle lékařů pravděpodobně do konce týdne, poté bude docházet ambulantně na kontroly. V prvním měsíci od podání každý týden, druhý a třetí měsíc každé dva týdny. Při kontrolách se budou provádět odběry periferní krve k testování možných nežádoucích účinků, s odstupem tří měsíců budou lékaři u chlapce kontrolovat motorické testy, vyšetření dechových funkcí a polykání, uvedla mluvčí.
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. Podle nemocnice je to první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha.
Výběr informací o referendu, kterým čeští občané schválil vstup do Evropské unie (ČR se stala členskou zemí EU před 20 lety, 1....
Česká republika před 20 lety vstoupila do Evropské unie. Kromě ní se od 1. května 2004 staly členskými zeměmi bloku také...
Veřejnosti se dnes otevře Kramářova vila na pražské Letné, úřad vlády tak zahajuje další sezonu dnů otevřených dveří. Zájemcům...
Německý prezident Frank-Walter Steinmeier si během dvoudenní návštěvy Prahy společně s českými politiky připomněl vstup České...
Když získáte ocenění v prestižní soutěži Fotograf roku, kterou každoročně pořádá Asociace profesionálních fotografů ČR, je to...
Významná Galerie 400 ASA, která v rámci svého programu Push Process pomáhá mladým fotografům na počátku kariéry, přizvala ke...
Vedle liberecké radnice a vysílače na Ještědu je Centrum Babylon jedním z nejznámějších turistických cílů severočeské metropole....
Filozofická fakulta Univerzity Karlovy (FF UK) chystá opatření ke zvýšení bezpečnosti. Nechá například upravit vrátnici, aby z ní...
Manželé Paulovi, kteří vybojovali 6. místo na olympiádě 2022 v Pekingu, se znovu stali mistry republiky. V úterý získali svůj...
Pokud hledáte ideální místo, kam vyrazit na hezký výlet, v naší zemi najdete spoustu skvělých míst. Mezi jedny z nejlepších...
Nejvyšší vrstvu sněhu v České republice momentálně najdou lyžaři na Monínci. V areálu leží 75 cm sněhové pokrývky, v provozu jsou...
Jeden muž se nechal pevností Boyard inspirovat tak, že vybudoval na Slapech v kryté hale TEPfactor, který je inspirován právě...
Vedení školy Michael oslovilo vyučující, studenty i jejich rodiče a všichni společně během pěti dní nashromáždili ohromné...
Dnešní online doba s sebou přináší pestrou škálu jednoduchých aplikací, s jejichž pomocí odbouráte velkou část administrativy,...
Zasněžené vrcholy, spoustu sněhu a dobrodružství na horách, to vše nabízí Horský Resort Rokytnice nad Jizerou nacházející se v...
Na závěrečné konferenci Erasmus +, která proběhla tento týden ve škole Michael v Praze, bylo vidět především nadšení. Studenti...
Kuřáků klasických cigaret ubývá. Díky tomu, že si nemohou zapálit na spoustě veřejných míst, přecházejí na alternativní výrobky,...
Tradiční rozsvěcení vánočního stromu ve Špindlerově Mlýně bylo letos spojeno se slavnostním představením Andělských křídel. Tento...
V České republice jsou oproti západní Evropě stále vysoké počty pacientů i úmrtí na onemocnění srdce a cév, a proto je potřeba...